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遺伝子治療の新局面5月第1土曜特集
265巻5号 2018年5月5日 p.444-451
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 筋ジストロフィー(DMD,脊髄性筋萎縮症)──人工核酸およびAAVベクターによる筋ジストロフィー遺伝子治療の現状 岡田尚巳
サマリー   Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)は進行性の運動機能障害や呼吸循環不全を呈する重篤な遺伝性筋疾患である.ステロイド療法,呼吸管理や心不全対策が進歩しているが,変異が原因となるジストロフィン遺伝子の発見から30年たったいまでも根本的治療法がない.欧米では,人工核酸を用いたエクソン・スキップ療法やアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを応用したジストロフィン発現回復療法の臨床試験が活発に推進されている.また,これらのツールを活用し,脊髄性筋萎縮症(SMA)に対するエクソン・インクルージョン療法や遺伝子補充療法の開発が期待されている.人工核酸やAAVベクターの本格的な社会実装に向け,安全性や有効性を高めるための関連技術の開発が重要である.
キーワード  DMD,脊髄性筋萎縮症,人工核酸,AAVベクター,遺伝子治療
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遺伝子治療の新局面
265巻5号 2018年5月5日
週刊(B5判,172頁)
発行時参考価格 2,400円
注文コード:926505
雑誌コード:20471-5/5
本号は別冊化されています
遺伝子治療の新局面  
遺伝子治療の新局面

小野寺雅史 編
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