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医学のあゆみ
299巻1号
核酸医薬と核酸を標的とする医薬：開発の最前線
10月第1土曜特集
定価 2,970円
（本体 2,700円＋税10％）
- 総頁数：120頁
- 判型：B5判
- 発行年月：2026年10月
- 注文コード：929901
- 雑誌コード：20471-10/3
内容紹介
・核酸を基盤とする創薬は，新たな展開を迎えている．アンチセンス核酸やsiRNAなど多様なモダリティの発展により，疾患の分子基盤に直接介入する治療として，臨床応用が急速に進んでいる．
・さらに，DNA/RNA構造やRNA-タンパク質相互作用を標的とする低分子医薬や，RNA結合タンパク質を介した新たな治療戦略も登場している．一方で，送達効率，安全性，オフターゲット効果，長期投与の影響など克服すべき課題もあり，設計原理や評価系の確立が求められている．
・本特集では，「核酸医薬」と「核酸を標的とする医薬」の両視点から，脳神経内科領域を中心とした臨床応用の最前線，他領域への展開，さらにそれらを支える基盤科学について，第一線の研究者が多角的に概説する．
目次
はじめに（中森雅之）
核酸標的創薬の臨床応用とその進展
ATTRアミロイドーシスに対する核酸医薬治療の進展（関島良樹）
脊髄性筋萎縮症に対するスプライシング治療（佐橋健太郎・勝野雅央）
筋萎縮性側索硬化症における核酸医薬─分子標的治療の現在地（西山亜由美・青木正志）
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するアンチセンス核酸によるエクソン・スキップ治療─現状と今後の展望（鈴木祐人・他）
筋強直性ジストロフィーの核酸標的治療─RNA毒性克服への挑戦（根本 壌・中森雅之）
福山型先天性筋ジストロフィーに対する核酸医薬治療の可能性（戸田達史）
ハンチントン病に対する核酸医薬治療開発の最前線（黒田隆之・他）
脊髄小脳失調症に対する核酸標的治療─核酸医薬と核酸標的低分子創薬（平野牧人・永井義隆）
タウを標的とした核酸医薬治療の最前線─臨床試験の現状と展望（石垣診祐）
脂質異常症に対する核酸医薬治療（斯波真理子）
がんにおける核酸医薬治療─RNA標的創薬の新展開（橋本優子・吉見昭秀）
免疫疾患に対する核酸医薬治療の可能性とその展望（Tse Ka Man・竹内 理）
核酸標的創薬の基盤科学とトランスレーショナル戦略
人工核酸技術の発展と核酸医薬創薬の現在地（小比賀 聡）
DNA/RNA構造を標的とする低分子創薬─設計原理と創薬戦略（中谷和彦）
人工PPRタンパク質によるRNA標的創薬（中村崇裕）
核酸医薬のデリバリー技術─臓器特異性を高める核酸デリバリーの最前線（宮田完二郎）
核酸標的創薬を支えるレギュラトリーサイエンス─核酸医薬の品質・安全性・薬物動態評価のあり方に関する検討（井上貴雄）
核酸医薬の臨床開発と治験デザイン─課題と克服への道筋（中村治雅）
次号の特集予告
核酸標的創薬の臨床応用とその進展
ATTRアミロイドーシスに対する核酸医薬治療の進展（関島良樹）
脊髄性筋萎縮症に対するスプライシング治療（佐橋健太郎・勝野雅央）
筋萎縮性側索硬化症における核酸医薬─分子標的治療の現在地（西山亜由美・青木正志）
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するアンチセンス核酸によるエクソン・スキップ治療─現状と今後の展望（鈴木祐人・他）
筋強直性ジストロフィーの核酸標的治療─RNA毒性克服への挑戦（根本 壌・中森雅之）
福山型先天性筋ジストロフィーに対する核酸医薬治療の可能性（戸田達史）
ハンチントン病に対する核酸医薬治療開発の最前線（黒田隆之・他）
脊髄小脳失調症に対する核酸標的治療─核酸医薬と核酸標的低分子創薬（平野牧人・永井義隆）
タウを標的とした核酸医薬治療の最前線─臨床試験の現状と展望（石垣診祐）
脂質異常症に対する核酸医薬治療（斯波真理子）
がんにおける核酸医薬治療─RNA標的創薬の新展開（橋本優子・吉見昭秀）
免疫疾患に対する核酸医薬治療の可能性とその展望（Tse Ka Man・竹内 理）
核酸標的創薬の基盤科学とトランスレーショナル戦略
人工核酸技術の発展と核酸医薬創薬の現在地（小比賀 聡）
DNA/RNA構造を標的とする低分子創薬─設計原理と創薬戦略（中谷和彦）
人工PPRタンパク質によるRNA標的創薬（中村崇裕）
核酸医薬のデリバリー技術─臓器特異性を高める核酸デリバリーの最前線（宮田完二郎）
核酸標的創薬を支えるレギュラトリーサイエンス─核酸医薬の品質・安全性・薬物動態評価のあり方に関する検討（井上貴雄）
核酸医薬の臨床開発と治験デザイン─課題と克服への道筋（中村治雅）
次号の特集予告
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