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遺伝子治療の新局面5月第1土曜特集
265巻5号 2018年5月5日 p.433-438
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 AADC欠損症に対するAAVベクターを用いた遺伝子治療の現状 山形崇倫
サマリー   AADC欠損症患者6人に遺伝子治療を実施した.対象は4歳〜19歳の6人で,重症型5名,中間型1名.ヒトAADC遺伝子を搭載した2型アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを定位脳手術により,両側被殻に注入した.治療後,全例で運動機能が改善した.重症型5例は,治療前は全例臥床状態で随意運動がなかったが,治療後,全例頸定し,四肢の随意運動が出始めている.また頻回に起こしていたジストニア発作が消失した.1例は歩行器歩行が可能になり,経口での食事摂取が可能になった.1例は歩行器歩行の練習を開始した.中間型例は,治療前に支持歩行が少しできたが,治療後は長距離の独歩,自転車に乗るなどが可能に,また,会話可能で言語-社会性の発達指数が40から80に改善した.有害事象として,一過性の舞踏病様運動があったが,ベクターによる有害事象はなく,AAVベクターによる神経疾患の治療が安全で有効なことが示された.
キーワード  AADC欠損症,アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター,定位脳手術,被殻,ジストニア
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 AADC欠損症に対するAAVベクターを用いた遺伝子治療の現状 山形崇倫
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遺伝子治療の新局面
265巻5号 2018年5月5日
週刊(B5判,172頁)
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