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遺伝子治療の新局面5月第1土曜特集
265巻5号 2018年5月5日 p.429-432
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 Parkinson病・Alzheimer病:AAVベクターによる遺伝子治療 村松慎一
サマリー   アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを応用して,神経変性疾患に対する遺伝子治療の開発が進んでいる.Parkinson病には,L-DOPAをドパミンに変換する芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)の遺伝子を被殻の神経細胞に導入する方法の臨床試験が行われ,運動症状の改善効果が得られている.この方法が有効なことは小児のAADC欠損症でも示された.現在,AADCに加えてL-DOPAの合成に必要な酵素の遺伝子も導入し持続的にドパミンを供給する方法の治験が計画されている.Alzheimer病には,血液脳関門・髄膜脳関門を通過するAAVベクターにより,アミロイドβ(Aβ)を分解するネプリライシンの遺伝子を広範な脳領域で発現させる方法などがある.バキュロウイルスを応用してGCTP基準のAAVベクターを大量に作製する技術が開発されている.
キーワード  アデノ随伴ウイルス,AADC欠損症,ネプリライシン,血液脳関門
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遺伝子治療の新局面
265巻5号 2018年5月5日
週刊(B5判,172頁)
定価 2,592円(本体 2,400円+税8%)
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