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遺伝子治療の新局面5月第1土曜特集
265巻5号 2018年5月5日 p.398-403
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 AAVベクターによる血友病遺伝子治療の現状と展望──臨床試験における成功から実用化に向けた取組みへ 綿野亮太・水上浩明
サマリー   血友病は,凝固因子の欠乏により関節内や筋肉内などに出血症状を繰り返す先天性血液凝固異常症であり,凝固第VIII因子または第IX因子の欠損・活性低下による血友病Aと血友病Bに分類される.現在の治療の基本は,凝固因子製剤を用いた補充療法であるが,生涯にわたって凝固因子製剤の投与が必要であることから,さまざまな問題が存在している.このため,一度の治療で長期間にわたって効果が持続する遺伝子治療に期待が寄せられている.近年になって,肝を標的としてアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを用いる血友病遺伝子治療の成功例が複数報告されており,先行している血友病Bに加えて最近では血友病Aに関しても実用化に向けた機運が高まっている.しかしその実現に際しては多くの課題が残されており,解決に向けた取組みが必要である.
キーワード  血友病A,血友病B,AAVベクター,遺伝子治療
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 AAVベクターによる血友病遺伝子治療の現状と展望──臨床試験における成功から実用化に向けた取組みへ 綿野亮太・水上浩明
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遺伝子治療の新局面
265巻5号 2018年5月5日
週刊(B5判,172頁)
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