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遺伝子治療の新局面5月第1土曜特集
265巻5号 2018年5月5日 p.393-397
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 先天代謝異常症における<i>ex vivo</i>遺伝子治療の現状と展望──ライソゾーム病,ペルオキシソーム病の中枢神経症状に対する治療法の開発 奥山虎之
サマリー   先天代謝異常症の治療の進歩は著しい.一部のライソゾーム病やペルオキシソーム病においては酵素補充療法や造血幹細胞移植の効果が明らかである.しかし,酵素補充療法においては,繰り返し投与が必要である.また,多くのライソゾーム病に認める中枢神経症状への効果は期待できない.造血幹細胞移植は,中枢神経症状に有効な疾患もあるが,多くの疾患でその効果は不十分である.移植療法特有の有害事象である生着不全やGVH反応は時に重篤となる.レンチウイルスベクターで造血幹細胞に遺伝子を導入する方法(ex vivo遺伝子治療)は,造血幹細胞移植では効果が不十分なライソゾーム病の有効な治療法となることが,すでに複数の疾患で示されている.基本的には自家骨髄移植であるので,GVH反応は回避される.また,永続的効果も期待されるので,酵素補充療法にみられる繰り返し投与が不必要である.レンチウイルスベクターで造血幹細胞に遺伝子を導入する方法の普及が望まれる.
キーワード  先天代謝異常症,ライソゾーム病,異染性白質ジストロフィー,副腎白質ジストロフィー
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 先天代謝異常症における<i>ex vivo</i>遺伝子治療の現状と展望──ライソゾーム病,ペルオキシソーム病の中枢神経症状に対する治療法の開発 奥山虎之
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遺伝子治療の新局面
265巻5号 2018年5月5日
週刊(B5判,172頁)
発行時参考価格 2,400円
注文コード:926505
雑誌コード:20471-5/5
本号は別冊化されています
遺伝子治療の新局面  
遺伝子治療の新局面

小野寺雅史 編
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