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遺伝子治療の新局面5月第1土曜特集
265巻5号 2018年5月5日 p.387-392
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 原発性免疫不全症:造血幹細胞を標的とするSCID, WAS, CGDの遺伝子治療 大津真
サマリー   原発性免疫不全症(PID)の遺伝子治療は,ADA欠損症,X-SCID,WAS,CGD,の4疾患を対象にした臨床応用が進行している.初期にはレトロウイルスベクターを用いて造血幹細胞を標的とした遺伝子導入が行われ,一定の臨床効果が確認されている.しかしADA欠損症を除く3疾患においてベクターのゲノム挿入に起因する白血病様の副反応が観察され,現在はより安全性を強化したレンチウイルスベクターによる遺伝子導入が主流となっている.現在,PID遺伝子治療の有用性は広く認められているが,疾患ごとにプロトコールを至適化しさらに有効性・安全性を高める努力が続けられており,より多くの施設で,より多数の患児が受けられる治療法として,確立されることが求められている.
キーワード  原発性免疫不全症,レトロウイルスベクター,レンチウイルスベクター,造血幹細胞,挿入変異
第1土曜特集 遺伝子治療の新局面 原発性免疫不全症:造血幹細胞を標的とするSCID, WAS, CGDの遺伝子治療 大津真
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遺伝子治療の新局面
265巻5号 2018年5月5日
週刊(B5判,172頁)
発行時参考価格 2,400円
注文コード:926505
雑誌コード:20471-5/5
本号は別冊化されています
遺伝子治療の新局面  
遺伝子治療の新局面

小野寺雅史 編
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