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ゲノム編集−基礎から応用へ
252巻2号 2015年1月10日 p.171-176
AYUMI ゲノム編集――基礎から応用へ 実験用ラットにおけるゲノム編集技術の福音 真下知士
サマリー   ZFN/TALEN/CRISPRなどゲノム編集技術は,従来のES細胞による遺伝子改変技術よりも迅速かつ簡便に遺伝子改変動物を作製することができる.著者らは,これまで遺伝子改変技術がなかった実験用ラットにおいて,CRISPR/Cas9を用いることでノックアウトラットの作製,一本鎖オリゴヌクレオチド(ssODN)によるSNP置換,数十塩基挿入,レトロトランスポゾンなどの数kb欠失といったさまざまなノックインラットの作製に成功している.また,gRNAの認識配列特異性を利用して遺伝子の片側アリルだけを改変する“アレル特異的ゲノム編集”にも成功している.このような正確かつ効率的なゲノム編集技術は,ヒト疾患で同定されたSNPなどの遺伝子変異反映したヒト疾患モデルラットの作製を可能にする.また,ヒト変異を正常配列に修復するといった遺伝子治療への利用も期待されている.
キーワード  ラット,遺伝子改変,疾患モデル,免疫不全,ヒト化動物
AYUMI ゲノム編集――基礎から応用へ 実験用ラットにおけるゲノム編集技術の福音 真下知士
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ゲノム編集
252巻2号 2015年1月10日
週刊(B5判,70頁)
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