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神経変性疾患−研究と診療の進歩11月第1土曜特集
247巻5号 2013年11月2日 p.509-513
第1土曜特集 神経変性疾患――研究と診療の進歩 	副腎白質ジストロフィーに対する造血幹細胞移植 松川敬志
サマリー   副腎白質ジストロフィー(ALD)はABCD1を原因遺伝子とするX連鎖性劣性遺伝性疾患である.進行性の中枢神経障害を認め,ときに副腎不全や末梢神経障害を伴う.これまでの知見から,発症早期の小児大脳型ALDに対して造血幹細胞移植(HSCT)がなされることで良好な成績を得られることが示されている.思春期/成人大脳型ALDに対するHSCTについても,日本国内を含め数例の報告がなされており,今後さらなる症例の蓄積が重要と考えられる.ALDにおいてはさまざまな表現型を呈し,非大脳型から大脳型へ移行する症例も存在することから,HSCTにおいて良好な成績を得るためには注意深いフォローアップ体制の確立,患者・家族への説明などが重要であると考えられる.さらには小児大脳型ALDに対して遺伝子治療も試みられており,今後さらなる症例の蓄積が望まれる.
キーワード  副腎白質ジストロフィー(ALD),造血幹細胞移植(HSCT),遺伝子治療
第1土曜特集 神経変性疾患――研究と診療の進歩 	副腎白質ジストロフィーに対する造血幹細胞移植 松川敬志
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神経変性疾患
247巻5号 2013年11月2日
週刊(B5判,140頁)
発行時参考価格 2,400円
注文コード:924705
雑誌コード:20471-11/2
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