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神経変性疾患−研究と診療の進歩11月第1土曜特集
247巻5号 2013年11月2日 p.503-508
第1土曜特集 神経変性疾患――研究と診療の進歩 シャペロン療法――飲んで効く脳障害の治療法 檜垣克美・難波栄二
サマリー   日本で開発されたシャペロン療法は,酵素蛋白質に結合できる低分子化合物(シャペロン)を用い,細胞内で不安定な変異酵素蛋白質の構造を安定化し,酵素活性を回復させる方法で,経口投与により中枢神経障害を治療できる.本稿では著者らが開発しているGM1-ガングリオシドーシスへのシャペロン療法を概説する.2種類のシャペロン化合物を開発し,細胞やモデルマウスの中枢神経を含む臨床症状に効果があることを明らかにした.現在,リソソーム病のみならず,さまざまな遺伝性疾患への開発が行われている.さらに,最近では酵素補充療法との併用効果なども報告され,注目されている.一方,Fabry病などさまざまな疾患で臨床応用が進められているが,GM1-ガングリオシドーシスのシャペロン療法は臨床応用には課題が多い.Gaucher病など既存薬からの開発により効率的なシャペロン開発の例も参考にしながら,臨床応用を進めていくことが必要である.
キーワード  GM1-ガングリオシドーシス,シャペロン療法,経口投与,リソソーム病,蛋白質構造異常,低分子化合物
第1土曜特集 神経変性疾患――研究と診療の進歩 シャペロン療法――飲んで効く脳障害の治療法 檜垣克美・難波栄二
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神経変性疾患
247巻5号 2013年11月2日
週刊(B5判,140頁)
発行時参考価格 2,400円
注文コード:924705
雑誌コード:20471-11/2
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