筋萎縮性側索硬化症（ALS）は選択的な運動ニューロン死をきたし，神経・筋疾患のなかでも治療法が乏しく神経難病の象徴的疾患とされている．最近，家族性ALSの原因遺伝子として報告されたTDP-43およびFUS/TLS遺伝子変異に伴うALSの病態が注目されている．一方で，現在までに病態モデルとして確立しているのはSOD1変異に伴うALSであり，このモデルを利用した治療法の開発が進められている．肝細胞増殖因子（HGF）は日本で発見された神経栄養因子であり，運動ニューロンに対する強力な保護作用が知られている．著者らはALSラットに対してリコンビナントHGF蛋白の髄腔内持続投与を行うことにより，明確な治療効果を確認した．臨床試験を行うためにカニクイザルに対するリコンビナントHGF蛋白の髄腔内持続投与による安全性（毒性）および薬物動態試験をGLP基準で行った．その結果に基づき東北大学病院において臨床試験のプロトコール開発を行い，ALS患者に対する治験（第I相試験）を開始した．