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ここまでわかったミトコンドリア研究の新展開2月第1土曜特集
232巻6号 2010年2月6日 p.759-764
第1土曜特集 ここまでわかった ミトコンドリア研究の新展開 ミトコンドリア病治療薬の現状と医師主導治験による新規治療法の開発――治療的孤児としての宿命であるウルトラ稀少疾患 古賀靖敏
サマリー   オーファン疾患であるミトコンドリア病に対する治療適応を有する薬剤は世界的に存在しない.原疾患に対する原因療法の最新知見を,2006 年に発表の Cochrane Review,およびその後 2009 年 10 月までの MEDLINE,EMBASE,ENMC,医中誌 Web で抽出し,そのエビデンスレベルを検証した.また,JMACCT,NIH Clinical Trial Registry および EudraCT date base にて現在進行中の臨床治験についても検索した.Cochrane Reviewでは 678 件の学会抄録および論文抄録より 6 つの研究が抽出クライテリアに合致した. @ コエンザイム Q10は 1 件で筋力の改善がみられ,1 件で効果はなかった. A クレアチンは 1 件で筋力の改善がみられ,1 件では効果がなかった. B ジクロロ酢酸(DCA)はミトコンドリアの代謝が改善したとの報告があったが,その後の研究で重篤な神経障害の副作用が報告された. C ジメチルグリシンは効果なしと報告された.一方,世界で現在進行中の臨床治験は 3 件存在した.コエンザイム Q10の治験研究は NIH が中心となり,phaseII研究(治験終了)から phaseIII研究へとステップアップした.エルカルニチンとα−リポ酸の phaseII試験は 2010 年 8 月に終了予定である.日本ではL−アルギニンによる MELAS の脳卒中様発作に対する急性期静注試験,および脳卒中様発作の寛解期における発作予防目的での内服試験(いずれも phaseIII試験)が医師主導治験として進行中である.L−アルギニンは MELAS に合併する血管内皮機能障害による動脈拡張不全の治療法として開発されており,その病態生理について詳細に解説する.2008〜2009 年の国際学会での動向をみると,治療薬開発の可能性を秘めているものに,レスベラトール,水素ガス,ピルビン酸ナトリウムがあり,今後の臨床研究の成果が待たれる.ミトコンドリア病の治療薬として現時点ではっきりしたエビデンスがあるものはいまだ存在せず,今後の研究が待たれる.
キーワード  オーファン疾患,アルギニン,MELAS,血管内皮機能,医師主導治験
第1土曜特集 ここまでわかった ミトコンドリア研究の新展開 ミトコンドリア病治療薬の現状と医師主導治験による新規治療法の開発――治療的孤児としての宿命であるウルトラ稀少疾患 古賀靖敏
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ミトコンドリア研究の新展開
232巻6号 2010年2月6日
週刊(B5判,140頁)
発行時参考価格 2,200円
注文コード:923206
雑誌コード:20471-2/6
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