約20,000の遺伝子病のうちもっとも病因解析，治療が進歩しているライソゾーム病の最新知見がこの一冊に！
内容紹介
●これまで治療が不可能といわれてきたライソゾーム病を含む遺伝疾患の治療法の開発が、この30年間で急速に進んでおり、最近では遺伝子治療の成功例が多数報告されるようになった．
●このようなライソゾーム病の治療の進歩によって、その他の希少疾患の治療法開発にも拍車がかけられ、さまざまな疾患での治療法開発が進んでいる．
●本特集では、ライソゾーム病の病態解析・診断・治療の最新の知見を、第一線で活躍されている先生方に概説いただく．
目次
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