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神経変性疾患
−研究と診療の進歩
247巻5号 2013年11月2日 p.479-485
第1土曜特集 神経変性疾患――研究と診療の進歩 球脊髄性筋萎縮症に対するdisease-modifying therapy 鈴木啓介・他
サマリー   球脊髄性筋萎縮症(SBMA)は,緩徐進行性の四肢筋力低下・球麻痺を主症状とする遺伝性神経変性疾患である.原因遺伝子の発見をきっかけに疾患の分子病態が解明されつつあり,disease-modifying therapyの臨床応用が期待されている.テストステロンに依存する病態に着目した抗アンドロゲン療法は,SBMAマウスモデルの運動障害と病理変化を劇的に改善した.基礎研究の成果に基づき,SBMA患者を対象としたリュープロレリン酢酸塩の臨床試験を展開している.なかでも第III相試験は,神経内科領域におけるわが国初の医師主導治験として実施された.臨床試験の結果,リュープロレリン酢酸塩には嚥下機能を改善する傾向のあることが示されるとともに,疾患の罹病期間がその効果に影響を及ぼす重要な因子であることが示唆された.このようなトランスレーショナルリサーチの過程で,神経変性疾患のdisease-modifying therapyを実現させるためには,解決しなければならないさまざまな課題があることも明らかとなりつつある.
キーワード  球脊髄性筋萎縮症(SBMA),disease-modifying therapy,リュープロレリン酢酸塩,医師主導治験,バイオマーカー
第1土曜特集 神経変性疾患――研究と診療の進歩 球脊髄性筋萎縮症に対するdisease-modifying therapy 鈴木啓介・他
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神経変性疾患
247巻5号 2013年11月2日
週刊(B5判,140頁)
発行時参考価格 2,400円
注文コード:924705
雑誌コード:20471-11/2
本号は別冊化されています
神経変性疾患  
神経変性疾患

辻省次 編
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